أمريكا توافق على أول علاج جيني لاضطراب مناعي نادر
أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها على أول علاج جيني لاضطراب مناعي نادر ومهدد للحياة، وفقًا لما ذكرته وكالة أنباء رويترز.
أول علاج جيني لاضطراب مناعي نادر
كشفت الغذاء والدواء تفاصيل الموافقة على العلاج، واسكيرا، لمتلازمة ويسكوت-ألدريتش WAS، التي تضعف جهاز المناعة، مما يجعل المرضى عرضة للعدوى المتكررة، والنزيف والكدمات بسهولة، ومشاكل الجلد مثل الأكزيما.
وأكد الأطباء أن تم تصميم Waskyra، المعروف أيضًا باسم etuvetidigene autotemcel، للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 6 أشهر فأكثر والبالغين الذين يعانون من طفرة في جين WAS، حيث تمت الموافقة على طلب مؤسسة Fondazione Telethon ETS الإيطالية غير الربحية.
علاج الخلايا الجذعية الدموية
وقالت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إن العلاج على الخلايا الجذعية الدموية الخاصة بالمريض بعد تعديلها وراثيًا في المختبر لإضافة نسخ سليمة من جين WAS المفقود أو المعطوب، مما يُعيد لجهاز المناعة وظائفه الطبيعية تدريجيًا.
واستندت الموافقة إلى نتائج دراستين مفتوحتين وبرنامج وصول موسع شمل 27 مريضًا، وأظهرت البيانات انخفاض الإصابات الشديدة بنسبة 93% خلال أول 6–18 شهرًا بعد العلاج، وتراجع معدلات النزيف المتوسط والشديد بنسبة 60% في أول 12 شهرًا.
فيما تُظهر هذه النتائج تحسنًا كبيرًا في جودة حياة المرضى مقارنة بالعلاجات التقليدية.
الآثار الجانبية
تشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ”واسکيرا”:
• الطفح الجلدي
• التهابات الجهاز التنفسي
• القيء
• الإسهال
وأكدت الوكالة أنها ستواصل مراقبة البيانات لضمان السلامة طويلة المدى، فيما قال كبير المسؤولين الطبيين والعلميين في FDA إن الموافقة تعكس التزام الوكالة باتباع نهج مرن في تقييم علاجات الأمراض النادرة، بما في ذلك الاعتماد على بيانات من برامج الوصول الموسع عند الضرورة.
